أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.

وبعد الترحيب بتجارب التعديل الجيني باعتباره الأمل الأفضل في علاج الاضطرابات الوراثية، استخدمت تجربة "Sangamo" بروتينات تربط بين أجزاء مستهدفة من الحمض النووي، لتقديم العلاج الجيني لثلاثة مرضى يعانون من اضطراب وراثي نادر، يعطل قدرتهم في معالجة بعض السكريات، ما يسبب تراكما مدمرا في الدماغ والعظام.